Число больных, которых необходимо лечить
Число больных, которых необходимо лечить (ЧБНЛ) (от англ. number needed to treat - NNT) — эпидемиологический показатель, используемый в оценке эффективности медицинского вмешательства, обычно лечения препаратами. ЧБНЛ показывает среднее число пациентов, которых необходимо лечить, чтобы достичь определенного благоприятного исхода или предотвратить один неблагоприятный исход, в сравнении с контрольной группой. ЧБНЛ находится в обратной зависимости от абсолютного уменьшения риска. Впервые этот показатель был описан в 1988 году.[1] Идеальный показатель ЧБНЛ равен 1, когда все больные выздоравливают от лечения, а в контрольной группе никто не выздоравливает. Чем больше ЧБНЛ, тем менее эффективно лечение.[2]
Иногда используются производные показатели для более специфичных задач, например, число больных, которых необходимо вакцинировать.[3][4][5]
Значения ЧБНЛ зависят от времени. Например, если исследование проводилось 5 лет и было обнаружено значение ЧБНЛ равным 100 за этот пятилетний период, то ЧБНЛ для одного года будет больше в пять раз, то есть 500.[6]
Значение
ЧБНЛ является важным показателем в фармаэкономике. Если клинический исход достаточно опасен (например, инфаркт миокарда или смерть), то могут быть показаны препараты с маленьким значением ЧБНЛ в некоторых случаях (очень эффективные). Если же клинический исход незначительный, то страховые компании могут отклонить использование эффективных препаратов с небольшим ЧБНЛ. Тем не менее, ЧБНЛ является важным показателем в клинических исследованиях и часто включается в статьи в медицинских журналах для отражения результатов клинических исследований.[7] Существует несколько важных проблем с использованием ЧБНЛ, включающих предвзятость и недостаток интервалов доверия, а также трудности исключения возможности неразличимости между двумя подходами к лечению или группами пациентов.[8][9]
Пример: использование статинов в первичной профилактике
Например, проведенное на деньги производителя исследование ASCOT-LLA направленное на установление эффекта от приема 10 мг аторвастина (понижает уровень холестерина) у пациентов с гипертензией, но без сердечно-сосудистых осложнений (первичная профилактика). Исследование продолжалось 3,3 года, в течение которых относительный риск развития осложнения был снижен на 36 % (снижение относительного риска). Снижение абсолютных рисков было значительно меньше, потому что исследуемая группа имела невысокую частоту развития осложнений сердечно-сосудистых заболеваний за время исследования: 2,67 % в контрольной группе против 1,65 % в группе пролеченых больных.[10] Прием аторвастатина в течение 3,3 лет в итоге приводил к снижению абсолютных рисков всего на 1,02 % (2,67 % минус 1,65 %). Число больных, которых необходимо лечить, чтобы предотвратить одно осложнение сердечно-сосудистых заболеваний, будет равняться 99,7 за 3,3 года.[11][12]
Простые примеры
Существует множество факторов, влияющих на ЧБНЛ. Представим болезнь и препарат для лечения этой болезни, который надо принимать в течение недели.
- PA это вероятность остаться больным после приема препарата (за вычетом возможности выздоровления пациентов от лечения), это экспериментальная группа.
- PB это вероятность остаться больным без приема препарата (за вычетом возможности самопроизвольного выздоровления без лечения), это контрольная группа принимающая плацебо вместо исследуемого препарата.
| описание | PA | PB | ЧБНЛ | интерпретация |
|---|---|---|---|---|
| Совершенный препарат | 0.0 | 1.0 | 1.0 | Все выздоровели от препарата, никто — без препарата |
| Очень хороший препарат | 0.1 | 0.9 | 1.25 | 10 принимали препарат; 8 выздоровело от препарата, 1 самоизлечился, 1 остался болен. |
| Удовлетворительный препарат | 0.3 | 0.7 | 2.5 | 10 принимали препарат; 4 выздоровело от препарата, 3 самоизлечились, 3 остались больны. |
| Высокий плацебо эффект | 0.4 | 0.5 | 10 | 10 принимали препарат; 6 выздоровело, но 5 из них выздоровело бы самопроизвольно. |
| Низкий лечебный потенциал | 0.8 | 0.9 | 10 | 10 принимали препарат, один выздоровел от препарата, один самоизлечился, 8 остались больны. |
| Самоизлечение | 0.1 | 0.2 | 10 | 9 из 10 выздоровело; но 8 из них выздоровело бы самопроизвольно. |
| Вредительство | 0.9 | 0.8 | −10 | 10 принимали препарат, двое выздоровело бы, если не принимали препарат, но с препаратом выздоровел только один, поэтому реальное ЧБНЛ=10. |