Miltefozyna

związek chemiczny, lek

Miltefozyna (łac. miltefozinum) – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny, jedyny doustny lek stosowany w leczeniu leiszmaniozy, mający również właściwości przeciwnowotworowe.

Miltefozyna
Ogólne informacje
Wzór sumaryczny

C21H46NO4P

Masa molowa

407,58 g/mol

Wygląd

biały lub prawie biały higroskopijny krystaliczny proszek[1]

Identyfikacja
Numer CAS

58066-85-6

PubChem

3599

DrugBank

DB09031

Jeżeli nie podano inaczej, dane dotyczą
stanu standardowego (25 °C, 1000 hPa)
Klasyfikacja medyczna
ATC

P01CX04

Stosowanie w ciąży

kategoria D[3]

Mechanizm działania

Miltefozyna jest jednym z fosfolipidów tworzących błonę komórkową i jej przeciwnowotworowe działanie polega na jej rozrywaniu[5]. Miltefozyna hamuje kinazę białkową C, fosfolipazę C oraz biosyntezę fosfatydylocholiny[5], jednakże dokładny mechanizm działania przeciw Leishmania jest nieznany[4].

Zastosowanie

Miltefozyna jest stosowana w leczeniu[1][5]:

  • leiszmaniozy trzewnej (kala-azar, czarna febra, gorączka dum-dum) powodowanej przez Leishmania donovani,
  • leiszmaniozy skórnej powodowanej przez Leishmania braziliensis, Leishmania guyanensis oraz Leishmania panamensis,
  • leiszmaniozy skórno-śluzówkowej powodowanej przez Leishmania braziliensis,
  • leczenie przerzutów do skóry raka sutka.

Miltefozyna znajduje się na wzorcowej liście podstawowych leków Światowej Organizacji Zdrowia (WHO Model Lists of Essential Medicines) (2015)[6].

Miltefozyna nie jest dopuszczona do obrotu w Polsce (2018)[7].

Działania niepożądane

Miltefozyna może powodować następujące działania niepożądane u ponad 2% pacjentów leczonych na leiszmaniozę trzewną: biegunka, nudności, astenia, zmniejszenie apetytu, natomiast u leczonych na leiszmaniozę skórną: choroba lokomocyjna, ból brzucha, biegunka, nudności, wymioty, gorączka, złe samopoczucie, zawroty głowy, ból głowy, senność, zapalenie naczyń chłonnych, zmniejszenie apetytu, świąd[4].

Przypisy