Miltefozyna
Miltefozyna (łac. miltefozinum) – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny, jedyny doustny lek stosowany w leczeniu leiszmaniozy, mający również właściwości przeciwnowotworowe.
| |||||||||||||||||||||||||||
Ogólne informacje | |||||||||||||||||||||||||||
Wzór sumaryczny | C21H46NO4P | ||||||||||||||||||||||||||
---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
Masa molowa | 407,58 g/mol | ||||||||||||||||||||||||||
Wygląd | biały lub prawie biały higroskopijny krystaliczny proszek[1] | ||||||||||||||||||||||||||
Identyfikacja | |||||||||||||||||||||||||||
Numer CAS | |||||||||||||||||||||||||||
PubChem | |||||||||||||||||||||||||||
DrugBank | |||||||||||||||||||||||||||
| |||||||||||||||||||||||||||
| |||||||||||||||||||||||||||
| |||||||||||||||||||||||||||
| |||||||||||||||||||||||||||
Jeżeli nie podano inaczej, dane dotyczą stanu standardowego (25 °C, 1000 hPa) | |||||||||||||||||||||||||||
Klasyfikacja medyczna | |||||||||||||||||||||||||||
ATC | |||||||||||||||||||||||||||
Stosowanie w ciąży | kategoria D[3] | ||||||||||||||||||||||||||
| |||||||||||||||||||||||||||
|
Mechanizm działania
Miltefozyna jest jednym z fosfolipidów tworzących błonę komórkową i jej przeciwnowotworowe działanie polega na jej rozrywaniu[5]. Miltefozyna hamuje kinazę białkową C, fosfolipazę C oraz biosyntezę fosfatydylocholiny[5], jednakże dokładny mechanizm działania przeciw Leishmania jest nieznany[4].
Zastosowanie
Miltefozyna jest stosowana w leczeniu[1][5]:
- leiszmaniozy trzewnej (kala-azar, czarna febra, gorączka dum-dum) powodowanej przez Leishmania donovani,
- leiszmaniozy skórnej powodowanej przez Leishmania braziliensis, Leishmania guyanensis oraz Leishmania panamensis,
- leiszmaniozy skórno-śluzówkowej powodowanej przez Leishmania braziliensis,
- leczenie przerzutów do skóry raka sutka.
Miltefozyna znajduje się na wzorcowej liście podstawowych leków Światowej Organizacji Zdrowia (WHO Model Lists of Essential Medicines) (2015)[6].
Miltefozyna nie jest dopuszczona do obrotu w Polsce (2018)[7].
Działania niepożądane
Miltefozyna może powodować następujące działania niepożądane u ponad 2% pacjentów leczonych na leiszmaniozę trzewną: biegunka, nudności, astenia, zmniejszenie apetytu, natomiast u leczonych na leiszmaniozę skórną: choroba lokomocyjna, ból brzucha, biegunka, nudności, wymioty, gorączka, złe samopoczucie, zawroty głowy, ból głowy, senność, zapalenie naczyń chłonnych, zmniejszenie apetytu, świąd[4].